Компания Roche заявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) дали добро на новую таблетированную форму препарата «Эврисди» он же Рисдипла.Лекарство предназначено для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией.
Отметим, что это первый и единственный препарат для лечения СМА, доступный в форме таблеток. Его удобство заключается в возможности проглатывания целиком или растворении в воде.
Хранение таблеток при комнатной температуре облегчает их использование в повседневной жизни. Таблетированная форма полностью соответствует свойствам уже существующего сиропа, обеспечивая такую же эффективность и безопасность.
Препаратом можно лечить пациентов старше двух лет с массой тела более 20 килограммов. Ранее сообщалось, что в Новосибирске синтезировали олигонуклеотиды для лечения генетического заболевания СМА.
Кроме того, эксперты предлагают начинать лечение детей со СМА до появления первых признаков болезни.