Специфическая форма аутосомно-рецессивной глухоты возникает из-за мутации гена OTOF (отоферлин). Специалисты заменили дефектную версию участка ДНК на корректную форму гена в клетках внутреннего уха. Предварительно эту хирургическую процедуру протестировали на мышах и на нечеловеческих приматах.
В клинических испытаниях приняли участие шестеро детей в возрасте от года до шести лет. Через 26 недель наблюдений у пятерых из них наблюдалось восстановление слуха.
При врожденной глухоте мозг ребенка не может нормально развиваться. Генная терапия поможет некоторым пациентам выздороветь.
Эксперты отмечают, что в процессе лечения появлялись побочные эффекты: кратковременное повышение уровня лейкоцитов в крови и лихорадка. Прежде чем начать массовое применение терапии, необходимо провести дополнительные исследования, сообщает The Lancet.