Американский регулятор одобрил Isembyld (апитегромаб-mstn) для пациентов с диагнозом СМА, которые уже получают терапию, направленную на ген SMN2, включая нусинерсен или рисдиплам. Механизм действия новинки принципиально отличается от существующих подходов: препарат блокирует активацию миостатина — белка, который естественным образом ограничивает рост мышечной ткани. Иными словами, если прежние лекарства пытались сохранить мотонейроны, то Isembyld решает задачу с другого конца — помогает мышцам наращивать силу даже в условиях прогрессирующего заболевания.
Клиническая эффективность препарата подтверждена в исследовании SAPPHIRE, охватившем 188 пациентов в возрасте от двух до 21 года. В основной группе, получавшей Isembyld, прирост двигательной функции через год составил в среднем 2,2 балла по шкале HFMSE — это заметно выше, чем у тех, кто получал плацебо. Улучшение минимум на три балла зафиксировали у 34,2% пациентов на препарате против 13,5% в контрольной группе. Вводится лекарство внутривенно раз в четыре недели.
Безопасность терапии оказалась приемлемой, хотя и небезупречной. Среди наиболее частых нежелательных реакций — инфекции верхних дыхательных путей, рвота, кашель и головная боль. Отдельного внимания заслуживает статистика по переломам: они произошли у 9% пациентов, получавших препарат, против 2% в группе плацебо. В FDA также отметили, что Isembyld может нанести вред развивающемуся плоду и повлиять на репродуктивную функцию.
Компания Scholar Rock планирует начать поставки препарата в Соединённые Штаты в ближайшие дни. Появление Isembyld знаменует важный сдвиг в стратегии лечения СМА: теперь врачи могут одновременно воздействовать и на причину заболевания, и на его последствия. Для пациентов с продвинутыми стадиями болезни, у которых существующие методы терапии уже не дают достаточного эффекта, это открывает дополнительный путь к сохранению подвижности и самостоятельности.
Ранее сообщалось, что диагноза «метеозависимость» не существует, а симптомы — реальны. Также стала известна доля россиян, которые сами себе «назначают» препараты