Ученые из Великобритании добились существенного прогресса в генной терапии, частично вернув зрение детям с редкой наследственной дистрофией сетчатки, известной как LCA4. В клиническом исследовании, охватившем 11 пациентов, положительные изменения наблюдались уже через несколько недель после введения модифицированной версии гена AIPL1 непосредственно в фоторецепторные клетки глаз.
Первые четверо детей получили лечение только на один глаз. Уже через месяц этот глаз начал распознавать изображения, в то время как второй глаз, не подвергшийся терапии, оставался невосприимчивым к свету. Остальные семь участников исследования прошли процедуру на оба глаза, и их результаты также оказались весьма перспективными.
Помимо восстановления зрения, метод улучшил социальную адаптацию детей, позволив им уверенней ориентироваться в окружающем мире. После успешных испытаний и обнадеживающих результатов новый препарат получил от FDA и ЕС статус орфанного, то есть предназначенного для лечения редких заболеваний.
Это признание новой технологии открывает возможности для ее использования в лечении других генетических заболеваний глаз, пишется в журнале The Lancet.
Российские ученые обучили ИИ распознавать болезни глаз с точностью в 97%.
Офтальмолог Фадейкина рассказала про опасные симптомы заболеваний глаз.