Соединенные Штаты стали второй страной в мире после Великобритании, утвердившей этот метод лечения.
В США одобрили медицинский препарат Casgevy, разработанный на основе технологии редактирования генов CRISPR. Сообщение об этом опубликовано на сайте Американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов.
Автором технологии редактирования генома является американский молекулярный биолог, профессор Дженнифер Дудна. Этот метод, известный как CRISPR, – результат новаторской работы женщины-ученого, прозвали «генетическими ножницами», так как он позволяет с большой точностью удалять или наоборот - добавлять части генетического материала.
Сообщается, что созданное лекарство предназначено для лечения серповидноклеточной анемии. Это наследственная патология аномального строение белка крови гемоглобина, которая в США диагностирована почти у 100 тысяч человек от 12 лет и старше.
В публикации отмечено, что генная терапия может обеспечить более эффективное лечебное воздействие, особенно для пациентов с редкими заболеваниями, для которых имеющиеся на данном этапе возможности лечения ограничены.
Соединенные Штаты стали второй страной в мире после Великобритании, одобрившей этот метод лечения.