Российский аналог самого дорогого в мире препарата «Золгенсма», применяемого для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), может появится на рынке в 2025-2026 годах.
«Что касается сложных препаратов, Biocad разработал аналог "Золгенсмы" и уже объявил, что начинает клинические испытания. В доклинике он показал себя хорошо», - рассказал главный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев в беседе с «Известиями».
Он отметил, что российский препарат, который способен обеспечить импортозамещение аналогов, может появиться в продаже уже в 2025-2026 годах.
По словам Куцева, поставки зарубежных лекарств, которые входят в список фонда «Круг Добра» для лечения редких заболеваний, продолжаются. Он уточнил, что ни одна компания не прекратила и не планирует прекращать поставки препаратов против орфанных заболеваний.
В конце июня глава совета директоров Biocad Дмитрий Морозов сообщил, что биотехнологическая компания направила в Министерство здравоохранения РФ документы, чтобы получить разрешение на проведение клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата для лечения СМА.
Спинальная мышечная атрофия является редким генетическим заболеванием, происходящим в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов 1 (SMN1), когда белок вырабатывается в недостаточном количестве или не вырабатывается вовсе. Указанное вещество обеспечивает функции двигательных нейронов, управляющих движением мышц. СМА у детей встречается примерно один раз на семь тысяч новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. Для лечения применяются «Спинраза» и «Золгенсма». Последний является самым дорогим препаратом в мире - один укол стоит около 2,125 миллиона долларов.