Британские генетики с успехом завершили первый этап клинических испытаний генной терапии, с помощью которой человека можно излечить от классической формы гемофилии.
Известно, что гемофилия является наследственным заболеванием. Она связана с нарушением процессов свертывания крови. Этим недугом могут страдать только мужчины. Женщины могут быть только носительницами гена этой болезни.
В прошлом гемофилия считалась болезнью благородных людей, поскольку ей страдали потомки многих монархов. В том числе данное наследственное заболевание было выявлено у цесаревича Алексея, сына Николая II.
Британские ученые провели клинические испытания генной терапии, предназначенной для избавления от гемофилии. Они задействовали в них девять мужчин, которые страдали тяжелой формой гемофилии. В их организм в разных количествах ввели специальный вирус. Он должен провоцировать выработку в печени так называемого фактора свертывания VIII. Испытания длились в течение года.
В результате выяснилось, что для пациентов, которые получали низкую и среднюю дозу препарата, генная терапия оказалась недостаточно эффективной. Они были вынуждены использовать заместительные факторы свертывания.
Однако у шести из семи пациентов, получавших большую дозу вируса, система гемостаза нормализовалась. Количество кровотечений, которые у них происходили, в среднем снизилось с 16 до 1. Ни у одного из участников исследования не выявили антител к фактору свертывания VIII.
Фото: Aaron Favila / AP Photo