Разделенный пополам CRISPR-редактор вылечил мышей от фенилкетонурии, являющейся одним из немногих генетических заболеваний, которые поддаются лечению.
По информации Nature Medicine, группа ученых из Высшей технологической школы Цюриха экспериментальным путем обнаружила способ вылечить редкое генетическое заболевание, являющиеся одним из немногих, которое поддается лечению.
Речь идет о такой генетической болезни как фенилкетонурия, которая передается ребенку от родителей с битыми генами. При этом, как известно, пол родителя не имеет значения.
Фенилкетонурия является заболеванием, которое связано с нарушением обменом веществ аминокислот и приводит к дефициту печеночного фермента. В результате болезнь вызывает поражение центральной нервной системы.
По словам швейцарских ученых, им удалось поправить точечную мутацию взрослых мышей с помощью разделенного пополам CRISPR-редактора.
Ученые заявляют, что способ, который был испытан на мышах, может помочь в лечении многих генетических болезней у взрослых людей.
Фото: из открытых источников.