Таким заболеванием страдал Стивен Хокинг. Избавиться от него полностью пока нельзя, но продлить жизнь на полгода, а не на месяц, уже представляется возможным.
Компания Amylyx Pharmaceuticals в конце 2020 года успешно завершила вторую фазу клинических испытаний препарата AMX0035, который помогает продлить жизнь больным амиотрофическим склерозом. Это наследственное заболевание, приводящее к параличу и атрофии мышц. От него страдал британский физик Стивен Хокинг.
Пациенты с таким диагнозом живут в среднем 3-5 лет, иногда болезнь удается стабилизировать, и человек доживает до старости. В настоящее время существующие лекарства могут продлить жизнь пациенту лишь на месяц, а новая разработка Amylyx Pharmaceuticals удлиняет этот период до полугода.
AMX0035 состоит из соединений фенилбутирата натрия и таурусодиола и замедляет дегенерацию двигательных нейронов. Есть надежда, что препарат может полностью предотвратить этот процесс.
Работу над лекарством Amylyx Pharmaceuticals продолжают уже несколько лет. Вторая фаза клинических испытаний проводилась на 137 людях. Ученые исследовали на них фармакодинамику и фармакокинетику, а также безопасность препарата. Результаты тестов появились в журнале Muscle&Nerve.
Дальше лекарство ждет третья фаза испытания. В ней должны участвовать от 300 до 500 человек разного возраста и на разной стадии развития болезни. Однако до следующей фазы препарат может не дойти: компания подала петицию в Управление по контролю за продуктами питания и медикаментами США с просьбой предоставить больным доступ к лекарству уже после второй фазы, если она завершится успешно.
Фото: из открытых источников