Специалисты из Университетского колледжа Лондона разработали инновационное лекарство, способное оказывать ремиссионное действие на болезнь Хантингтона.
В ходе исследования удалось снизить уровень токсичных белков в мозге, вызывающих болезненные симптомы.
Как уточнили ученые, ген Хантингтона содержит информацию для клеток, вырабатывающих токсический белок. Она в свою очередь копируется молекулой источника и отправляется в белковые машины для клеток. Препарат под названием Ionis-HTTRx перехватывает молекулу источника и уничтожает ее. Таким образом, влияние гена-мутанта сокращается.
В настоящее время лекарство уже прошло клинические испытания фазы I.
Эксперты уверяют, что Ionis-HTTRx может применяться для лечения других нарушений работы мозга, в том числе болезней Паркинсона и Альцгеймера.
Фото: из открытых источников