Американская компания Spark представила препарат для генной терапии, который, как обещает производитель, излечит от редкого генетического заболевания сетчатки за одну инъекцию.
Об этом сообщает агентство Bloomberg.
По информации источника, созданный препарат должен помочь больным с биаллельной RPE65-ассоциированной ретинальной дистрофией. Люди, страдающие от этого редкого заболевания, из-за мутации гена RPE65 постепенно теряют зрение, так как данное нарушение уменьшает количество белка, поступающего в клетки сетчатки.
В компании Spark обещают, что их препарат под названием Luxturna сможет избавить от данной мутации за одну инъекцию. Препарат генной терапии уже был одобрен Минздравом США.
По информации ведомства, в Америке проживают 1-2 тысячи человек, страдающих от данной болезни.
Отмечается, что разработчик потратил значительные ресурсы на создание данного препарата, поэтому инъекция для одного глаза будет стоить 425 тысяч долларов (850 тысяч для двух).
В то же время, в компании заявили, что предложат нетипичные для фармацевтики варианты: оплату в рассрочку, а также возмещение затрат страховщикам в случае, если у прошедшего терапию пациента вновь начнет ухудшаться зрение.
Фото: из открытых источников