Американские ученые запатентовали лекарство для однократного приема, которое может устранить необходимость в переливании крови.
Биогенная терапия Bluebird bio (BLUE.O) одобрена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США для пациентов с редким заболеванием. Производитель назвал стоимость нового препарата, которая составляет $2,8 млн.
Лечение показано пациентам с бета-талассемией, редким заболеванием, требующим постоянного переливания крови. У них наблюдается снижение синтеза бета-цепей гемоглобина или их полное отсутствие. Это может привести к тяжелой анемии или вызвать клиническую бессимптомность. Ежегодно в мире регистрируется один случай заболевания на 100 тысяч человек.
Сейчас в США от этой болезни страдают около 1,5 тыс. пациентов. Они нуждаются в переливании крови каждые две-пять недель, сообщает агентство. Аналитики отмечают, что терапия может столкнуться с определенным сопротивлением со стороны страховых компаний из-за высокой стоимости.